Yeni üsul genetik karlığı olan yetkinlərdə eşitmə qabiliyyətini bərpa etməyə kömək edəcək

Kütləvi Göz və Qulaq alimləri CRISPR adlı yeni gen redaktə üsulundan istifadə edərək irsi karlığı olan siçanlarda eşitmə qabiliyyətini bərpa ediblər. Bu üsul insanlarda və siçanlarda mütərəqqi eşitmə itkisinə səbəb olan spesifik mutasiyanı hədəf alır. Tədqiqatlar bu metodun təsirli və təhlükəsiz olduğunu göstərərək insanlarda karlığın potensial müalicəsinə yol açır.

Təxminən 500 doğuşdan birində rast gəlinən irsi karlığın effektiv müalicəsi hazırda mövcud deyil. Yeni araşdırmada alimlər eşitmə reseptorlarının fəaliyyətində əsas rol oynayan microRNA-96 (MiR-96) genindəki mutasiyanı hədəfə alıblar. Bu mutasiyaya malik siçanlar dörd həftəlik ömür boyu yüksək tezlikli eşitmə qabiliyyətini tamamilə itirdilər.

Eşitmə qabiliyyətini bərpa etmək üçün alimlər təhlükəsiz viral vektordan istifadə edərək daxili qulağa çatdırılan CRISPR/Cas9 gen redaktə sistemindən istifadə ediblər. İnkişafın ilkin mərhələsində inyeksiya alan heyvanlar eşitmə qabiliyyətinin qorunmasında ən yaxşı nəticə göstərib. Tədqiqat gen terapiyası metodunun təhlükəsizliyini də təsdiqləyir.

Elm adamları ilk klinik sınaqları keçirmək məqsədi ilə insanlara mümkün qədər yaxın olan modellər üzərində əlavə tədqiqatlar planlaşdırırlar.